3月28日路透社消息，欧盟药品监管机构在周五做出一项重大决定，拒绝了礼来研发的阿尔茨海默病药物Kisunla。这一决定的背后，是对药物疗效与风险的权衡。
Kisunla被拒的主要原因，是其在减缓患者认知能力下降方面效果有限，且患者使用后出现严重脑部肿胀的风险较高，可谓是“弊大于利”。这一结果对于礼来公司而言无疑是沉重打击。此前，在寻找治疗阿尔茨海默病药物的漫长历程中，Kisunla和卫材与渤健联合研发的Leqembi都曾被视为取得了突破性进展。历经数十年的失败尝试后，它们承载了无数患者和家属的希望。
不过，Kisunla被拒，却让Leqembi迎来了新的机遇。只要欧洲委员会接受监管机构对Leqembi的建议，它就极有可能成为欧盟首个获批的阿尔茨海默病治疗药物。
在此之前，欧盟监管机构人用药品委员会（CHMP）在2月份完成对Leqembi的安全审查后，再次给出了积极的推荐意见。这一推荐并非一帆风顺，CHMP此前曾拒绝Leqembi的审批，但在去年态度转变，认为其减缓认知能力下降的效果超过了所带来的健康风险，不过欧洲药品管理局（EMA）建议Leqembi仅用于特定的患者群体，即携带一份或不携带名为ApoE4基因变体的患者，这类患者使用后出现严重副作用的可能性相对较低。
面对自家药物被拒，礼来公司并未选择接受。礼来执行副总裁Ilya Yuffa表示，公司将要求重新审查CHMP的意见，期望能继续与监管机构沟通，让donanemab（Kisunla）惠及欧洲数百万饱受阿尔茨海默病折磨的患者。阿尔茨海默病作为一种致命性脑部消耗疾病，多年来医药研发进展缓慢，Kisunla和Leqembi的出现本被视作期待已久的突破，但因其存在严重脑部肿胀和出血风险，卫生监管机构在审查时格外谨慎。
Ilya Yuffa在决定公布后，还对欧盟医疗监管环境提出了批评。他指出，与美国和日本等国的监管机构相比，欧盟在审查和批准突破性新疗法方面速度迟缓，这一现状阻碍了制药商在欧洲大陆的研发进程。
值得一提的是，欧盟委员会早在两年前就提出了20年来对欧盟制药监管规则的首次全面修订。当时，欧盟委员会宣称新规则旨在让创新药物更快、更便捷地惠及欧洲各国患者。然而，制药行业对此并不买账，他们认为这些规则反而会抑制创新，目前该法案仍未在议会通过成为法律。
据欧洲脑科学委员会数据显示，欧洲约有700万阿尔茨海默病患者。在这场与疾病赛跑的过程中，监管审批与药物研发之间的平衡，成为了亟待解决的关键问题。后续Leqembi能否顺利获批，礼来公司重新审查结果又将如何，我们拭目以待。（来源：一度医药 仅供医学专业人士阅读参考 不代表本网观点） | 
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